Yaşadığımız yer olan Ankara’da insanların yoğun olduğu meydanlarda ve camilerin avlularında hasta bebeklere yardım toplandığını görüyoruz. Keza sosyal medyada yardım talebi içeren onlarca sayfaya rastlıyoruz. Bu bebeklerin hastalığı “Spinal Müsküler Atrofi” denilen önemli bir rahatsızlık ve kısaca SMA olarak adlandırılıyor.

Sosyal medyada SMA hastası olan evladı için yardım talep edenler arasında polis ve asker gibi kamu görevlileri de var. Haliyle çaresiz durumda olan bu ebeveynlere üzülürken, Devletimizin genel olarak her vatandaşının, özel olarak da askerinin, polisinin bu sıkıntısına neden çare bulmuyor diye sorguluyor insan.

Edindiğimizi bilgilere göre bu hastalık 19. yüzyılın sonlarında (1890) Avusturya’nın Graz Üniversitesi’nde bir sağlıkçı olan Guido Werdnig ile Alman Doktor Johann Hoffmann; erken bebeklik döneminde başladığı tespit edilen omurilikteki kas hücrelerinin işleviyle ilgili sıkıntılar içeren ve sinir hücrelerinin kaybıyla birlikte ölümle sonuçlanan bir hastalık tespit ediyorlar.

Hastalık, özellikle yakın akraba evliliklerinin de etkili olduğu bir genetik bozukluk olarak niteleniyor.

Tıp diliyle, klasik SMA’nın SMN genini içeren anne ve babadan gelen genlerdeki kopma veya kayıplardan kaynaklandığı ifade ediliyor.

Bu hastalığın 4 tipi var ve görülme sıklığı 100.000 doğumda 4,5 olarak belirlenmiş.

Hastalığın tedavisi hakkında Dr. Mehmet Akif Tuncel, “İki tip gen tedavisi var. Birincisi doğrudan kök hücre tedavisi yani eksik olan geni yerine koyma tedavisi. İkincisi ise o genin proteinini yerine koyma şeklinde. Türkiye’de uygulanan aslında proteinini yerine koyma tedavisi. Bazı çalışmalar ikisinin arasında çok fazla fark olmadığını gösterse de ABD’ye giden hastalardan alınan sonuçlar biraz daha olumlu. Ama tabi bakanlığın da belirttiği gibi ABD’deki tedavilere ilişkin henüz tam bir bilimsel sonuç yok. Kısa vadede verdiği sonuç yüz güldürücü olsa da uzun vadede gerçek anlamda bir iyileşme sağlayıp sağlamadığını önümüzdeki dönemlerde göreceğiz” (https://tr.euronews.com/saglik/2023/01/08/sma-nedir) diyor.

Edindiğimiz bilgilerden hastalığın tam ve kesin bir tedavisinin olmadığı, ancak, iki tip ilaç uygulamasının etkili olduğunu anlıyoruz. Özellikle hastalık için seçilen tedavi türü ne olursa olsun, hastalık tespit edildikten sonra acilen tedaviye başlanması hasta için önem arz etmektedir.

Peki o vakit bu ilaçlara erişme noktasındaki sıkıntı nedir ki, insanlar yardım kampanyaları yapıyor.

SMA hastalığıyla ilgili olarak yapılan kampanyaların temelinde “Yurt Dışı”nda, özellikle de Amerika Birleşik Devletleri’nde tedavi olmak istenmesi yatıyor. Bu ilacın, hastalığı tamamen tedavi etmese de ilerlemesini durdurduğu belirtiliyor.

 Aslında bu tedavi Türkiye’de kullanılmayan ve tedavide daha etkili olduğu düşünülen Zolngensma ilacı ile yapılmakta. Bugüne kadar üretilmiş olan ilaçlar içinde en pahalı ilaç olduğu belirtilen Zolngensma ilacının maliyeti 2,5 milyon dolar. Bugün itibarıyla 85 milyon Türk lirası civarında.

SMA hastası olan bebeklerin ailelerinin talebi, kullanılmayan bu ilacın da Türkiye’de de kullanılmasına imkân tanınmasıdır.

Bu konuda Sağlık Eski Bakanı Fahrettin Koca’nın bir açıklamasına rastladım.

Bakan açıklamasında Zolgensma ilacının Türkiye’de uygulanmamasının sebebinin ekonomik olmadığını ifade ediyor ve devamında;

“Bilim Kurulumuz, oral kullanımı olan etkisini göstermiş ikinci bir ilacın kullanımını önerdi. Bu ilacın kullanıma alınması için işlemleri başlattık SMA konusu kesinlikle bir ödeme sorunu değildir. Binden fazla SMA hastamız var ve tedavilerini etkinliğini ispat etmiş ilaçla masraflarının tamamını devletimiz karşılayacak şekilde kullanıyoruz. Bunun mali bir konu olmadığı şu örnekle izah edilebilir. Türkiye'de toplam 250 hastası için başka iki nadir hastalıkta kullanılan, sadece iki enzim türü için yıllık SMA hastaları için ödenen toplam miktarın iki katı ödeme yapıyoruz. 60 milyon euro SMA için, 120 milyon euro iki enzim için ödüyoruz 250 hasta için. Sorun nerede? Zolgensma isimli gen tedavisinin ödeme kapsamında olmaması. Bahse konu tedavinin etkinliğini SMA Bilim Kurulumuz değerlendiriyor. Bu bilim kurulu fakültelerimiz ve sahada özellikle hastaları tedavi eden hocalarımızdan oluşan bir bilim kurulu. Bakanlık karar vermiyor. SMA Bilim Kurulumuz, SMA hastası çocuklarımızın tedavisini üstlenen bilim insanlarından oluşuyor. SMA Bilim Kurulu, tedavinin etkinliği ile ilgili yeterli kanıt olmadığı gerekçesiyle şimdilik uygulamaya alınmasının bir gereklilik olmadığını ifade etti. Kaldı ki üretici, üreticinin kendisi belirtisi olmayan hastalara önermiyor.”  Diyor.

Sonuç olarak; “Devlet”imiz bu amansız hastalık için gerekli önlemleri almalı ve yardım kampanyalarıyla evlatlarının tedavisi için çabalayan insanlarımızı yormayacak, üzmeyecek bir çözüm bulmalıdır.

Elbette, şu anda devam eden kampanyalara destek olmak bizim yardımlaşma kültürümüzün ve insanlığın gereğidir.

Allah hastalarımıza şifa, dertlilerimize deva, borçlularımıza eda nasip etsin.

Esen kalınız…